Expanding the genetic and clinical spectrum of Tatton-Brown-Rahman syndrome in a series of 24 French patients.

exome sequencing genetic diseases, inborn genetics, medical loss of function mutation mental disorders

Journal

Journal of medical genetics
ISSN: 1468-6244
Titre abrégé: J Med Genet
Pays: England
ID NLM: 2985087R

Informations de publication

Date de publication:
27 Jun 2024
Historique:
received: 02 04 2024
accepted: 18 06 2024
medline: 28 6 2024
pubmed: 28 6 2024
entrez: 27 6 2024
Statut: aheadofprint

Résumé

Tatton-Brown-Rahman syndrome (TBRS; OMIM 615879), also known as DNA methyltransferase 3 alpha ( We collected genetic and medical information from 24 individuals with TBRS using a questionnaire released through the French National AnDDI-Rares Network. Here, we describe the first nationwide French cohort of 24 individuals with germline likely pathogenic/pathogenic variants in This study of a nationwide cohort of individuals with TBRS confirms previously published data and provides additional information and clarifies clinical features to facilitate diagnosis and improve care. This study adds value to the growing body of knowledge on TBRS and broadens its clinical and molecular spectrum.

Sections du résumé

BACKGROUND BACKGROUND
Tatton-Brown-Rahman syndrome (TBRS; OMIM 615879), also known as DNA methyltransferase 3 alpha (
METHODS METHODS
We collected genetic and medical information from 24 individuals with TBRS using a questionnaire released through the French National AnDDI-Rares Network.
RESULTS RESULTS
Here, we describe the first nationwide French cohort of 24 individuals with germline likely pathogenic/pathogenic variants in
CONCLUSION CONCLUSIONS
This study of a nationwide cohort of individuals with TBRS confirms previously published data and provides additional information and clarifies clinical features to facilitate diagnosis and improve care. This study adds value to the growing body of knowledge on TBRS and broadens its clinical and molecular spectrum.

Identifiants

pubmed: 38937076
pii: jmg-2024-110031
doi: 10.1136/jmg-2024-110031
pii:
doi:

Types de publication

Journal Article

Langues

eng

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Informations de copyright

© Author(s) (or their employer(s)) 2024. No commercial re-use. See rights and permissions. Published by BMJ.

Déclaration de conflit d'intérêts

Competing interests: None declared.

Auteurs

Hortense Thomas (H)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.
Service de Génétique Clinique, CHRU de Nancy, Nancy, France.

Tom Alix (T)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.
INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Émeline Renard (É)

INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.
Endocrinologie pédiatrique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Mathilde Renaud (M)

Service de Génétique Clinique, CHRU de Nancy, Nancy, France.
INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.
Service de Neurologie, CHRU de Nancy, Nancy, France.

Justine Wourms (J)

Service de Génétique Clinique, CHRU de Nancy, Nancy, France.

Stéphane Zuily (S)

Médecine Vasculaire, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.
UMR_S 916 DCAC, INSERM, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Bruno Leheup (B)

INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

David Geneviève (D)

Centre de référence anomalies du développement et syndromes malformatifs, Département de Génétique Medicale, Maladies Rares et Médecine Personnalisée, Hôpital Arnaud de Villeneuve, CHU de Montpellier, Montpellier, France.
Inserm U1183, Université Montpellier 1, Faculté de Médecine Montpellier-Nîmes, Montpellier, France.

Natacha Dreumont (N)

INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Emmanuelle Schmitt (E)

Neuroradiologie, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Myriam Bronner (M)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Marc Muller (M)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Marion Divoux (M)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.
INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Marion Wandzel (M)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Jean-Marie Ravel (JM)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.
INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Mylène Dexheimer (M)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Aurélie Becker (A)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Virginie Roth (V)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Marjolaine Willems (M)

Centre de référence anomalies du développement et syndromes malformatifs, Département de Génétique Medicale, Maladies Rares et Médecine Personnalisée, Hôpital Arnaud de Villeneuve, CHU de Montpellier, Montpellier, France.

Christine Coubes (C)

Centre de référence anomalies du développement et syndromes malformatifs, Département de Génétique Medicale, Maladies Rares et Médecine Personnalisée, Hôpital Arnaud de Villeneuve, CHU de Montpellier, Montpellier, France.

Gaëlle Vieville (G)

Département de Génétique et Procréation, Hôpital Couple Enfant, CHU Grenoble Alpes, Grenoble, France.

Françoise Devillard (F)

Département de Génétique et Procréation, Hôpital Couple Enfant, CHU Grenoble Alpes, Grenoble, France.

Élise Schaefer (É)

Service de Génétique médicale, Institut de Génétique Médicale d'Alsace, CHU de Strasbourg, Strasbourg, France.

Sarah Baer (S)

Service de Génétique médicale, Institut de Génétique Médicale d'Alsace, CHU de Strasbourg, Strasbourg, France.

Amélie Piton (A)

Service de Génétique médicale, Institut de Génétique Médicale d'Alsace, CHU de Strasbourg, Strasbourg, France.

Bénédicte Gérard (B)

Service de Génétique médicale, Institut de Génétique Médicale d'Alsace, CHU de Strasbourg, Strasbourg, France.

Marie Vincent (M)

Service de Génétique Médicale, Centre Hospitalier Universitaire de Nantes, Nantes, France.
CNRS, INSERM, Institut du thorax, Nantes Université, Nantes, France.

Mathilde Nizon (M)

Service de Génétique Médicale, Centre Hospitalier Universitaire de Nantes, Nantes, France.
CNRS, INSERM, Institut du thorax, Nantes Université, Nantes, France.

Benjamin Cogné (B)

Service de Génétique Médicale, Centre Hospitalier Universitaire de Nantes, Nantes, France.
CNRS, INSERM, Institut du thorax, Nantes Université, Nantes, France.

Lyse Ruaud (L)

Département de Génétique, Hôpital Robert Debré, APHP Nord, Paris, France.

Nathalie Couque (N)

Département de Génétique, Hôpital Robert Debré, APHP Nord, Paris, France.

Audrey Putoux (A)

Service de Génétique, Hospices Civils de Lyon, Groupe Hospitalier Est, Bron, France.
CNRS UMR5310, INSERM U1217, Institut NeuroMyoGene PNMG, Université Claude Bernard Lyon 1, Lyon, France.

Patrick Edery (P)

Service de Génétique, Hospices Civils de Lyon, Groupe Hospitalier Est, Bron, France.
CNRS UMR5310, INSERM U1217, Institut NeuroMyoGene PNMG, Université Claude Bernard Lyon 1, Lyon, France.

Gaëtan Lesca (G)

Service de Génétique, Hospices Civils de Lyon, Groupe Hospitalier Est, Bron, France.
CNRS UMR5310, INSERM U1217, Institut NeuroMyoGene PNMG, Université Claude Bernard Lyon 1, Lyon, France.

Nicolas Chatron (N)

Service de Génétique, Hospices Civils de Lyon, Groupe Hospitalier Est, Bron, France.
CNRS UMR5310, INSERM U1217, Institut NeuroMyoGene PNMG, Université Claude Bernard Lyon 1, Lyon, France.

Marianne Till (M)

Service de Génétique, Hospices Civils de Lyon, Groupe Hospitalier Est, Bron, France.
CNRS UMR5310, INSERM U1217, Institut NeuroMyoGene PNMG, Université Claude Bernard Lyon 1, Lyon, France.

Laurence Faivre (L)

Centre de référence anomalies du développement et syndromes malformatifs et Centre de référence Déficiences Intellectuelles de causes rares, FHU TRANSLAD, CHU Dijon Bourgogne, Dijon, France.
UMR1231 GAD, Inserm, Université Bourgogne Franche-Comté, Dijon, France.

Frédéric Tran-Mau-Them (F)

UMR1231 GAD, Inserm, Université Bourgogne Franche-Comté, Dijon, France.
Unité Fonctionnelle Innovation en Diagnostic génomique des maladies rares, FHU-TRANSLAD, CHU Dijon Bourgogne, Dijon, France.

Jean-Luc Alessandri (JL)

Service de génétique médicale, CHU de La Réunion, Hôpital Félix Guyon, Bellepierre, Saint-Denis, Réunion.

Marine Lebrun (M)

Département de Génétique, Centre Hospitalier Universitaire de Saint-Etienne, Saint-Etienne, France.

Chloé Quélin (C)

Département de génétique moléculaire et génomique, CHU Rennes, Rennes, France.

Sylvie Odent (S)

Département de génétique moléculaire et génomique, CHU Rennes, Rennes, France.

Christèle Dubourg (C)

Département de génétique moléculaire et génomique, CHU Rennes, Rennes, France.

Véronique David (V)

Département de génétique moléculaire et génomique, CHU Rennes, Rennes, France.

Marie Faoucher (M)

Département de génétique moléculaire et génomique, CHU Rennes, Rennes, France.

Cyril Mignot (C)

Département de Génétique, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, APHP Sorbonne Université, Paris, France.

Boris Keren (B)

Département de Génétique, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, APHP Sorbonne Université, Paris, France.

Élise Pisan (É)

Département de Génétique, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, APHP Sorbonne Université, Paris, France.

Alexandra Afenjar (A)

Département de Génétique, Groupe Hospitalier Pitié-Salpêtrière, APHP Sorbonne Université, Paris, France.

Sophie Julia (S)

Département de Génétique médicale, CHU Toulouse, Toulouse, France.

Éric Bieth (É)

Département de Génétique médicale, CHU Toulouse, Toulouse, France.

Guillaume Banneau (G)

Département de Génétique médicale, CHU Toulouse, Toulouse, France.

Alice Goldenberg (A)

Department of Genetics and Reference Center for Developmental Disorders, CHU de Rouen, Rouen, France.
Inserm U1245, Université de Rouen Normandie, Rouen, France.

Thomas Husson (T)

Inserm U1245, Université de Rouen Normandie, Rouen, France.
Department of Psychiatry, CHU de Rouen, Rouen, France.
Department of Research, Centre hospitalier du Rouvray, Sotteville-Lès-Rouen, France.

Dominique Campion (D)

Inserm U1245, Université de Rouen Normandie, Rouen, France.
Department of Psychiatry, CHU de Rouen, Rouen, France.
Department of Research, Centre hospitalier du Rouvray, Sotteville-Lès-Rouen, France.

François Lecoquierre (F)

Department of Genetics and Reference Center for Developmental Disorders, CHU de Rouen, Rouen, France.
Inserm U1245, Université de Rouen Normandie, Rouen, France.

Gaël Nicolas (G)

Department of Genetics and Reference Center for Developmental Disorders, CHU de Rouen, Rouen, France.
Inserm U1245, Université de Rouen Normandie, Rouen, France.

Camille Charbonnier (C)

Inserm U1245, Université de Rouen Normandie, Rouen, France.
Department of Biotatistics, CHU de Rouen, Rouen, France.

Anne De Saint Martin (A)

Centre de Référence des épilepsies Rares, Hopitaux universitaires de Strasbourg, Strasbourg, France.

Sophie Naudion (S)

Service de Génétique Médicale, Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux, Groupe hospitalier Pellegrin, Bordeaux, France.

Manon Degoutin (M)

Service de Génétique Médicale, Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux, Groupe hospitalier Pellegrin, Bordeaux, France.

Sophie Rondeau (S)

Centre de référence des maladies osseuses constitutionnelles, Necker-Enfants Malades Hospitals, Paris, France.
INSERM UMR 1163, Imagine Institute, Paris, France.

Caroline Michot (C)

Centre de référence des maladies osseuses constitutionnelles, Necker-Enfants Malades Hospitals, Paris, France.
INSERM UMR 1163, Imagine Institute, Paris, France.

Valérie Cormier-Daire (V)

Centre de référence des maladies osseuses constitutionnelles, Necker-Enfants Malades Hospitals, Paris, France.
INSERM UMR 1163, Imagine Institute, Paris, France.

Abderrahim Oussalah (A)

INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.
Department of Molecular Medicine, Division of Biochemistry, Molecular Biology, and Nutrition, CHRU de Nancy, Nancy, France.

Carine Pourié (C)

INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Laëtitia Lambert (L)

Service de Génétique Clinique, CHRU de Nancy, Nancy, France.
INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Céline Bonnet (C)

Laboratoire de Génétique, CHRU de Nancy, Vandœuvre-lès-Nancy, France ce.bonnet@chru-nancy.fr.
INSERM NGERE U1256, Université de Lorraine, Vandœuvre-lès-Nancy, France.

Classifications MeSH