Titre : Essais cliniques à usage compassionnel

Essais cliniques à usage compassionnel : Questions médicales fréquentes

Questions fréquentes et termes MeSH associés

Diagnostic 5

#1

Comment savoir si un essai compassionnel est nécessaire ?

Un essai compassionnel est envisagé lorsque les traitements standards ont échoué.
Essais cliniques Traitements expérimentaux
#2

Qui détermine l'éligibilité pour un essai compassionnel ?

L'éligibilité est déterminée par le médecin traitant et les critères de l'essai.
Critères d'inclusion Médecine personnalisée
#3

Quels tests sont requis avant un essai compassionnel ?

Des tests cliniques et biologiques sont souvent nécessaires pour évaluer l'état du patient.
Tests diagnostiques Évaluation clinique
#4

Peut-on participer à plusieurs essais compassionnels ?

Cela dépend des protocoles des essais et de l'état de santé du patient.
Protocoles d'essai Santé du patient
#5

Les essais compassionnels sont-ils réglementés ?

Oui, ils sont soumis à des réglementations strictes pour protéger les patients.
Réglementation des essais Protection des patients

Symptômes 5

#1

Quels symptômes justifient un essai compassionnel ?

Des symptômes graves et réfractaires aux traitements standards peuvent justifier un essai.
Symptômes cliniques Maladies graves
#2

Les symptômes peuvent-ils s'aggraver pendant l'essai ?

Oui, il existe un risque que les symptômes s'aggravent, nécessitant une surveillance étroite.
Surveillance clinique Effets indésirables
#3

Comment évaluer l'efficacité d'un traitement compassionnel ?

L'efficacité est évaluée par l'amélioration des symptômes et des marqueurs cliniques.
Évaluation de l'efficacité Marqueurs cliniques
#4

Les symptômes peuvent-ils disparaître avec un essai ?

Il est possible que certains symptômes disparaissent, mais cela varie selon les cas.
Réponse au traitement Symptomatologie
#5

Les effets secondaires sont-ils fréquents ?

Les effets secondaires peuvent survenir, leur fréquence dépend du traitement utilisé.
Effets secondaires Sécurité des médicaments

Prévention 5

#1

Peut-on prévenir la nécessité d'un essai compassionnel ?

Une détection précoce et un traitement adéquat des maladies peuvent réduire ce besoin.
Prévention des maladies Détection précoce
#2

Les vaccinations peuvent-elles éviter des essais compassionnels ?

Oui, certaines vaccinations peuvent prévenir des maladies graves nécessitant des essais.
Vaccination Prévention des infections
#3

Comment améliorer la santé pour éviter des essais ?

Un mode de vie sain, incluant alimentation équilibrée et exercice, peut aider.
Mode de vie sain Prévention des maladies
#4

Les dépistages réguliers sont-ils utiles ?

Oui, les dépistages réguliers peuvent aider à identifier des problèmes de santé précocement.
Dépistage Santé préventive
#5

L'éducation à la santé peut-elle réduire les essais ?

Oui, une meilleure éducation à la santé peut aider à prévenir des maladies graves.
Éducation à la santé Prévention des maladies

Traitements 5

#1

Quels types de traitements sont offerts en compassionnel ?

Des traitements expérimentaux, des médicaments non approuvés ou des thérapies innovantes.
Médicaments expérimentaux Thérapies innovantes
#2

Comment se déroule l'administration du traitement ?

Le traitement est administré selon un protocole spécifique, souvent en milieu hospitalier.
Administration de médicaments Protocole de traitement
#3

Les traitements compassionnels sont-ils gratuits ?

Cela dépend des politiques de l'établissement et des assurances santé des patients.
Coûts des traitements Assurance santé
#4

Peut-on arrêter un traitement compassionnel ?

Oui, un patient peut arrêter le traitement à tout moment s'il le souhaite.
Consentement éclairé Droit du patient
#5

Les traitements compassionnels sont-ils efficaces ?

L'efficacité varie selon le traitement et le patient, des résultats positifs sont possibles.
Efficacité des traitements Résultats cliniques

Complications 5

#1

Quelles complications peuvent survenir lors d'un essai ?

Des complications peuvent inclure des effets indésirables graves ou des réactions allergiques.
Complications médicales Effets indésirables
#2

Comment gérer les complications d'un essai ?

Les complications doivent être signalées immédiatement et gérées par l'équipe médicale.
Gestion des complications Équipe médicale
#3

Les complications affectent-elles l'évaluation des traitements ?

Oui, les complications peuvent influencer l'évaluation de l'efficacité du traitement.
Évaluation clinique Efficacité des traitements
#4

Les complications sont-elles documentées ?

Oui, toutes les complications doivent être soigneusement documentées dans le dossier médical.
Documentation médicale Dossier patient
#5

Les complications peuvent-elles entraîner l'arrêt de l'essai ?

Oui, si les complications sont graves, l'essai peut être suspendu pour la sécurité des patients.
Sécurité des patients Arrêt d'essai

Facteurs de risque 5

#1

Quels facteurs de risque influencent l'accès aux essais ?

L'âge, l'état de santé général et les traitements antérieurs peuvent influencer l'accès.
Facteurs de risque État de santé
#2

Les antécédents médicaux sont-ils pris en compte ?

Oui, les antécédents médicaux sont cruciaux pour déterminer l'éligibilité à un essai.
Antécédents médicaux Éligibilité
#3

Le sexe du patient influence-t-il les essais ?

Oui, certains essais peuvent avoir des critères spécifiques basés sur le sexe.
Sexe Critères d'inclusion
#4

Les comorbidités affectent-elles l'accès aux essais ?

Oui, les comorbidités peuvent limiter l'accès en raison de risques accrus.
Comorbidités Accès aux soins
#5

L'âge est-il un facteur limitant pour les essais ?

Oui, certains essais peuvent exclure des patients en fonction de leur âge.
Âge Critères d'exclusion
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Dr Olivier Menir

Contenu validé par Dr Olivier Menir

Expert en Médecine, Optimisation des Parcours de Soins et Révision Médicale


Validation scientifique effectuée le 06/04/2026

Contenu vérifié selon les dernières recommandations médicales

Auteurs principaux

Yang Zhao

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Affiliations :
  • Gilead Sciences Inc, Foster City, California; and.
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Laura Telep

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Affiliations :
  • Gilead Sciences Inc, Foster City, California; and.
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Adam DeZure

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Affiliations :
  • Gilead Sciences Inc, Foster City, California; and.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Diana M Brainard

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Affiliations :
  • Gilead Sciences Inc, Foster City, California; and.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Paul Gilbert

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Affiliations :
  • Centre for Compassion Research and Training.

Hideki Maeda

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Affiliations :
  • Department of Regulatory Science, Faculty of Pharmacy, Meiji Pharmaceutical University, Tokyo, Japan.
  • Department of Regulatory Science, Graduate School of Pharmaceutical Science, Meiji Pharmaceutical University, Tokyo, Japan.
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Ana Méndez-Echevarría

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Affiliations :
  • Paediatric Infectious Diseases Department, Translational Research Network in Paediatric Infectious Diseases (RITIP), La Paz University Hospital, Paseo de la Castellana 261, 28046, Madrid, Spain. amendezes@yahoo.es.
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Giuseppe Lapadula

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Affiliations :
  • University of Milan-Bicocca, Monza, Italy.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Moupali Das

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Affiliations :
  • Gilead Sciences Inc, Foster City, California; and.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Polly Desai

2 publications dans cette catégorie

Affiliations :
  • Gilead Sciences Inc, Foster City, California; and.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Huyen Cao

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Affiliations :
  • Gilead Sciences Inc, Foster City, California; and.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Anand P Chokkalingam

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Affiliations :
  • Gilead Sciences Inc, Foster City, California; and.
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Anu O Osinusi

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  • From Cedars-Sinai Medical Center, Los Angeles (J.G.), El Camino Hospital, Mountain View (D.S., D. Chelliah), Sutter Santa Rosa Regional Hospital, Santa Rosa (G.G.), Regional Medical Center (A.S., J.R.) and Good Samaritan Hospital (S.M.), San Jose, John Muir Health, Walnut Creek (J.B.), UC Davis Health, Sacramento (S.H.C.), NorthBay Medical Center, Fairfield (S.I.), and Gilead Sciences, Foster City (A.O.O., A.D., Y.Z., L.Z., A. Chokkalingam, E.E., L. Telep, L. Timbs, I.H., S.S., H.C., S.K.T., L.W., P.D., R.M., A.G., R.P.M., D.M.B.) - all in California; the National Center for Global Health and Medicine, Tokyo (N.O.), Tokyo Bay Urayasu Ichikawa Medical Center, Urayasu City (R.O.), Hiratsuka City Hospital, Hiratsuka (K.Y.), Yokohama City University Hospital, Yokohama (H.K.), Gunma University Hospital, Gunma (T.M.), and Tosei General Hospital, Seto (Y.M.) - all in Japan; Providence Regional Medical Center Everett, Everett (G.D.), and University of Washington Medical Center-Northwest (M.L.G.) and Virginia Mason Medical Center (S. Chihara), Seattle - all in Washington; Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Pavia (E.A.), IRCCS, San Raffaele Scientific Institute (A. Castagna) and Azienda Socio Sanitaria Territoriale Spedali (ASST) Santi Paolo e Carlo, Department of Health Services, University of Milan (A.D.M.), Milan, National Institute for Infectious Diseases, IRCCS, L. Spallanzani, Rome (E.N.), Università degli Study of Brescia, ASST Civili di Brescia, Brescia (E.Q.-R.), San Gerardo Hospital, ASST Monza, University of Milan-Bicocca, Monza (G.L.), and Azienda Unite Sanitarie Locali-IRCCS, Reggio Emilia (M.M.) - all in Italy; Universitätsklinikum Düsseldorf, Düsseldorf, Germany (T. Feldt); Université de Paris, Infection, Antimicrobiens, Modélisation, Evolution (IAME), INSERM, and Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Department of Infectious Diseases, Bichat Hospital, Paris (F.-X.L.), Centre Hospitalier Régional et Universitaire de Brest-La Cavale Blanche, Brest (E.L.), and Division of Infectious Diseases and Tropical Medicine, University Hospital of Bordeaux, Bordeaux (D.N.) - all in France; St. Alexius Medical Center, Hoffman Estates, IL (S.A.); Mackenzie Health, Richmond Hill, ON, Canada (D. Chen); Columbia University Irving Medical Center, New York (J.C.); Hospital Universitario La Paz-Carlos III, Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz, Madrid (M.M.-R.); Bernhoven Hospital, Uden, the Netherlands (E.V.); Kaiser Franz Josef Hospital, Vienna (A.Z.); the U.S. Public Health Service Commissioned Corps, Washington, DC (R.C.); and Miriam Hospital, Providence, RI (T. Flanigan).
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Susanna K Tan

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Affiliations :
  • From Cedars-Sinai Medical Center, Los Angeles (J.G.), El Camino Hospital, Mountain View (D.S., D. Chelliah), Sutter Santa Rosa Regional Hospital, Santa Rosa (G.G.), Regional Medical Center (A.S., J.R.) and Good Samaritan Hospital (S.M.), San Jose, John Muir Health, Walnut Creek (J.B.), UC Davis Health, Sacramento (S.H.C.), NorthBay Medical Center, Fairfield (S.I.), and Gilead Sciences, Foster City (A.O.O., A.D., Y.Z., L.Z., A. Chokkalingam, E.E., L. Telep, L. Timbs, I.H., S.S., H.C., S.K.T., L.W., P.D., R.M., A.G., R.P.M., D.M.B.) - all in California; the National Center for Global Health and Medicine, Tokyo (N.O.), Tokyo Bay Urayasu Ichikawa Medical Center, Urayasu City (R.O.), Hiratsuka City Hospital, Hiratsuka (K.Y.), Yokohama City University Hospital, Yokohama (H.K.), Gunma University Hospital, Gunma (T.M.), and Tosei General Hospital, Seto (Y.M.) - all in Japan; Providence Regional Medical Center Everett, Everett (G.D.), and University of Washington Medical Center-Northwest (M.L.G.) and Virginia Mason Medical Center (S. Chihara), Seattle - all in Washington; Fondazione IRCCS Policlinico San Matteo, Pavia (E.A.), IRCCS, San Raffaele Scientific Institute (A. Castagna) and Azienda Socio Sanitaria Territoriale Spedali (ASST) Santi Paolo e Carlo, Department of Health Services, University of Milan (A.D.M.), Milan, National Institute for Infectious Diseases, IRCCS, L. Spallanzani, Rome (E.N.), Università degli Study of Brescia, ASST Civili di Brescia, Brescia (E.Q.-R.), San Gerardo Hospital, ASST Monza, University of Milan-Bicocca, Monza (G.L.), and Azienda Unite Sanitarie Locali-IRCCS, Reggio Emilia (M.M.) - all in Italy; Universitätsklinikum Düsseldorf, Düsseldorf, Germany (T. Feldt); Université de Paris, Infection, Antimicrobiens, Modélisation, Evolution (IAME), INSERM, and Assistance Publique-Hôpitaux de Paris, Department of Infectious Diseases, Bichat Hospital, Paris (F.-X.L.), Centre Hospitalier Régional et Universitaire de Brest-La Cavale Blanche, Brest (E.L.), and Division of Infectious Diseases and Tropical Medicine, University Hospital of Bordeaux, Bordeaux (D.N.) - all in France; St. Alexius Medical Center, Hoffman Estates, IL (S.A.); Mackenzie Health, Richmond Hill, ON, Canada (D. Chen); Columbia University Irving Medical Center, New York (J.C.); Hospital Universitario La Paz-Carlos III, Instituto de Investigación Hospital Universitario La Paz, Madrid (M.M.-R.); Bernhoven Hospital, Uden, the Netherlands (E.V.); Kaiser Franz Josef Hospital, Vienna (A.Z.); the U.S. Public Health Service Commissioned Corps, Washington, DC (R.C.); and Miriam Hospital, Providence, RI (T. Flanigan).
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Matteo Bassetti

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Affiliations :
  • Infectious Diseases Unit, Ospedale Policlinico San Martino - IRCCS, Genoa, Italy.
  • Department of Health Sciences, University of Genoa, Genoa, Italy.

Daniele Roberto Giacobbe

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Affiliations :
  • Infectious Diseases Unit, Ospedale Policlinico San Martino - IRCCS, Genoa, Italy.
  • Department of Health Sciences, University of Genoa, Genoa, Italy.

Liana Signorini

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Affiliations :
  • UOC Malattie Infettive, Spedali Civili di Brescia, Brescia, Italy.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Cristina Mussini

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Affiliations :
  • Clinica delle Malattie Infettive, Università di Modena e Reggio Emilia, Modena, Italy.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Marianna Meschiari

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Affiliations :
  • Clinica delle Malattie Infettive, Università di Modena e Reggio Emilia, Modena, Italy.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Yang Yang

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Affiliations :
  • Department of Pediatrics, The First Affiliated Hospital of Xiamen University, Xiamen, Fujian, China.
  • Pediatric Key Laboratory of Xiamen, Xiamen, Fujian, China.
  • Institute of Pediatrics, School of Medicine, Xiamen University, Xiamen, Fujian, China.
Publications dans "Essais cliniques à usage compassionnel" :

Sources (10000 au total)

Efficacy and safety of compassionate use for rare diseases: a scoping review from 1991 to 2022.

Compassionate use is a system that provides patients with expedited access to drugs which has not yet been approved, but currently in clinical trials. The investigational drugs have been authorized fo... The case reports/case series of compassionate use were collected by conducting searches on Embase, PubMed, Web of Science, CNKI and SinoMed, spanning from January 1991 to December 2022. Subsequently, ... A total of forty-six studies were included, encompassing 2079 patients with an average age of 38.1 years. Thirty-nine different drugs were involved in 46 studies. Furthermore, neoplasms emerged as the... The current status of compassionate use for rare diseases was clarified systematically in this study. Compassionate use of investigational drug is a significant treatment option for rare disease. In g...

Refractory Pseudomonas aeruginosa infections treated with phage PASA16: A compassionate use case series.

A growing number of compassionate phage therapy cases were reported in the last decade, with a limited number of clinical trials conducted and few unsuccessful clinical trials reported. There is only ... We summarized clinical phage microbiology susceptibility data, administration protocol, clinical data, and outcomes of all cases treated with PASA16 phage. In all intravenous phage administrations, PA... A few minor side effects were noted, including elevated liver function enzymes and a transient reduction in white blood cell count. Good clinical outcome was documented in 13 out of 15 patients (86.6%... PASA16 with antibiotics was found to be relatively successful in patients for whom traditional treatment approaches have failed previously. Such pre-phase-1 cohorts can outline potential clinical prot... The study was funded in part by The Israeli Science Foundation IPMP (ISF_1349/20), Rosetrees Trust (A2232), United States-Israel Binational Science Foundation (2017123), and the Milgrom Family Support...

Outcomes and clinical characteristics of the compassionate use of plitidepsin for immunocompromised adult patients with COVID-19.

To evaluate the compassionate use of plitidepsin as an antiviral treatment in hospitalized immunocompromised adult patients with moderate-to-severe COVID-19.... Retrospective observational study of data -collected from January 01, 2021 to April 30, 2022- from 35 immunocompromised adult patients with COVID-19 non-eligible for other available antiviral treatmen... Thirty-three patients receiving a full course of plitidepsin (2.5 mg [n = 29] or 1.5 mg [n = 4]) were included. Most (69.7%) had a malignant hematologic disease and 27.3% had solid tumors. A total of ... These data support plitidepsin as a well-tolerated treatment that might have potential clinical and antiviral efficacy in COVID-19 immunocompromised patients....

Graft dysfunction in compassionate use of genetically engineered pig-to-human cardiac xenotransplantation: a case report.

A genetically engineered pig cardiac xenotransplantation was done on Jan 7, 2022, in a non-ambulatory male patient, aged 57 years, with end-stage heart failure, and on veno-arterial extracorporeal mem... Physiological and biochemical parameters critical for the care of all heart transplant recipients were collected in extensive clinical monitoring in an intensive care unit. To ascertain the cause of x... After successful xenotransplantation, the graft functioned well on echocardiography and sustained cardiovascular and other organ systems functions until postoperative day 47 when diastolic heart failu... Hyperacute rejection was avoided. We identified potential mediators of the observed endothelial injury. First, widespread endothelial injury indicates antibody-mediated rejection. Second, IVIG bound s... The University of Maryland School of Medicine, and the University of Maryland Medical Center....

Real-world treatment outcomes of medicines used in special situations (off-label and compassionate use) in oncology and hematology: A retrospective study from a comprehensive cancer institution.

Medicines in special situations (MSS) refer to off-label or to unlicensed drugs under investigation (compassionate use). Our objectives were to evaluate characteristics and to estimate overall surviva... Retrospective cohort study on adult cancer patients for whom an MSS treatment was requested (January 2011-December 2020). A descriptive analysis was performed and median OS and EFS and 95% confidence ... Treatment was initiated in 2092 episodes (1930 patients) out of 2377 MSS episodes (2189 patients) requested, 33% for hematological treatment and 87% for advanced stage cancer. Median OS (months) was 2... MSS uses are practiced across almost all cancer types, mostly for advanced disease. ECOG PS ≥2, along with advanced disease, was related to worse survival. Information about real-world outcomes is val...

"Real world" efficacy of bulevirtide in HBV/HDV-related cirrhosis including people living with HIV: Results from the compassionate use programme at INMI Spallanzani in Rome, Italy.

We describe the preliminary results of bulevirtide compassionate use in patients with hepatitis B and delta virus (HBV/HDV)-related cirrhosis and clinically significant portal hypertension, including ... We conducted a prospective observational study of consecutive patients. Clinical evaluation, liver function tests, bile acid levels, HDV-RNA, HBV-DNA, hepatitis B surface antigen, and liver and spleen... In total, 13 patients (61.5% migrants) were enrolled. The median treatment duration was 11 months. At month 6, mean alanine aminotransferase (ALT) levels fell by 64.5% and mean liver and spleen stiffn... Preliminary results suggest that bulevirtide is feasible and well-tolerated in populations with difficult-to-treat conditions, such as those with HIV/HBV/HDV co-infection and migrants, when special at...

Compassionate use of a novel β-lactam enhancer-based investigational antibiotic cefepime/zidebactam (WCK 5222) for the treatment of extensively-drug-resistant NDM-expressing Pseudomonas aeruginosa infection in an intra-abdominal infection-induced sepsis patient: a case report.

Infections in critically-ill patients caused by extensively-drug-resistant (XDR)-Pseudomonas aeruginosa are challenging to manage due to paucity of effective treatment options. Cefepime/zidebactam, wh...