Clinical guide for the diagnosis and follow-up of myotonic dystrophy type 1, MD1 or Steinert's disease.

Guía clínica para el diagnóstico y seguimiento de la distrofia miotónica tipo 1, DM1 o enfermedad de Steinert.
Clinical guideline Complicaciones Complications Disfagia Distrofia miotónica tipo 1 Dysphagia Enfermedad de Steinert Guía clínica Myotonic dystrophy type 1 Recomendaciones Recommendations Steinert's disease

Journal

Neurologia
ISSN: 2173-5808
Titre abrégé: Neurologia (Engl Ed)
Pays: Spain
ID NLM: 101778590

Informations de publication

Date de publication:
Apr 2020
Historique:
received: 06 09 2018
accepted: 05 01 2019
pubmed: 21 4 2019
medline: 9 2 2021
entrez: 21 4 2019
Statut: ppublish

Résumé

Steinert's disease or myotonic dystrophy type 1 (MD1), (OMIM 160900), is the most prevalent myopathy in adults. It is a multisystemic disorder with dysfunction of virtually all organs and tissues and a great phenotypical variability, which implies that it has to be addressed by different specialities with experience in the disease. The knowledge of the disease and its management has changed dramatically in recent years. This guide tries to establish recommendations for the diagnosis, prognosis, follow-up and treatment of the complications of MD1. Consensus guide developed through a multidisciplinary approach with a systematic literature review. Neurologists, pulmonologists, cardiologists, endocrinologists, neuropaediatricians and geneticists have participated in the guide. The genetic diagnosis should quantify the number of CTG repetitions. MD1 patients need cardiac and respiratory lifetime follow-up. Before any surgery under general anaesthesia, a respiratory evaluation must be done. Dysphagia must be screened periodically. Genetic counselling must be offered to patients and relatives. MD1 is a multisystemic disease that requires specialised multidisciplinary follow-up.

Sections du résumé

BACKGROUND AND OBJECTIVES OBJECTIVE
Steinert's disease or myotonic dystrophy type 1 (MD1), (OMIM 160900), is the most prevalent myopathy in adults. It is a multisystemic disorder with dysfunction of virtually all organs and tissues and a great phenotypical variability, which implies that it has to be addressed by different specialities with experience in the disease. The knowledge of the disease and its management has changed dramatically in recent years. This guide tries to establish recommendations for the diagnosis, prognosis, follow-up and treatment of the complications of MD1.
MATERIAL AND METHODS METHODS
Consensus guide developed through a multidisciplinary approach with a systematic literature review. Neurologists, pulmonologists, cardiologists, endocrinologists, neuropaediatricians and geneticists have participated in the guide.
RECOMMENDATIONS CONCLUSIONS
The genetic diagnosis should quantify the number of CTG repetitions. MD1 patients need cardiac and respiratory lifetime follow-up. Before any surgery under general anaesthesia, a respiratory evaluation must be done. Dysphagia must be screened periodically. Genetic counselling must be offered to patients and relatives.
CONCLUSION CONCLUSIONS
MD1 is a multisystemic disease that requires specialised multidisciplinary follow-up.

Identifiants

pubmed: 31003788
pii: S0213-4853(19)30019-2
doi: 10.1016/j.nrl.2019.01.001
pii:
doi:

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Journal Article

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185-206

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Type : CommentIn

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Copyright © 2018 Sociedad Española de Neurología. Publicado por Elsevier España, S.L.U. All rights reserved.

Auteurs

G Gutiérrez Gutiérrez (G)

Servicio de Neurología, Hospital Universitario Infanta Sofía, San Sebastián de los Reyes, Madrid, España. Electronic address: g3.neuro@gmail.com.

J Díaz-Manera (J)

Servicio de Neurología, Hospital Universitario de la Santa Creu i Sant Pau, Barcelona, España.

M Almendrote (M)

Servicio de Neurología, Hospital Germans Trias i Pujol, Badalona, Barcelona, España.

S Azriel (S)

Servicio de Endocrinología, Hospital Universitario Infanta Sofía, San Sebastián de los Reyes, Madrid, España.

J Eulalio Bárcena (J)

Servicio de Neurología, Hospital Universitario de Cruces, Baracaldo, Vizcaya, España.

P Cabezudo García (P)

Servicio de Neurología, Hospital Comarcal de La Línea de la Concepción, La Línea de la Concepción, Cádiz, España.

A Camacho Salas (A)

Sección de Neurología Infantil, Servicio de Neurología, Hospital Universitario 12 de Octubre, Madrid, España.

C Casanova Rodríguez (C)

Servicio de Cardiología, Hospital Universitario Infanta Sofía, San Sebastián de los Reyes, Madrid, España.

A M Cobo (AM)

Centre de Compétences Maladies Neuromusculaires, Hôpital Marin d'Hendaye APHP, Hendaya, Francia.

P Díaz Guardiola (P)

Servicio de Endocrinología, Hospital Universitario Infanta Sofía, San Sebastián de los Reyes, Madrid, España.

R Fernández-Torrón (R)

Servicio de Neurología, Hospital Donostia, San Sebastián, Guipúzcoa, España.

M P Gallano Petit (MP)

Servicio de Genética, Hospital Universitario de la Santa Creu i Sant Pau, Barcelona, España.

P García Pavía (P)

Servicio de Cardiología, Hospital Universitario Puerta de Hierro Majadahonda, Majadahonda, Madrid, España.

M Gómez Gallego (M)

Campus de Ciencias de la Salud, Universidad Católica San Antonio de Murcia, El Palmar, Murcia, España.

A J Gutiérrez Martínez (AJ)

Servicio de Neurología, Hospital Universitario Insular de Gran Canaria, Las Palmas, España.

I Jericó (I)

Servicio de Neurología, Complejo Hospitalario de Navarra, Pamplona, Navarra, España.

S Kapetanovic García (S)

Servicio de Neurología, Hospital de Basurto, Bilbao, Vizcaya, España.

A López de Munaín Arregui (A)

Servicio de Neurología, Hospital Donostia, San Sebastián, Guipúzcoa, España; Instituto Biodonostia-Departamento de Neurociencias. Universidad del País Vasco CIBERNED, San Sebastián, Guipúzcoa, España.

L Martorell (L)

Servicio de Medicina Genética y Molecular, Hospital Sant Joan de Déu, Esplugues de Llobregat, Barcelona, España.

G Morís de la Tassa (G)

Servicio de Neurología, Hospital Universitario Central de Asturias, Oviedo, Asturias, España; Servicio de Neumología, Hospital Universitario Infanta Sofía, San Sebastián de los Reyes, Madrid, España.

R Moreno Zabaleta (R)

Servicio de Neurología, Hospital General Universitario Gregorio Marañón, Madrid, España.

J L Muñoz-Blanco (JL)

UAM, Servicio de Neurología Pediátrica, Hospital Universitario La Paz, Madrid, España.

J Olivar Roldán (J)

Servicio de Endocrinología, Hospital Universitario Infanta Sofía, San Sebastián de los Reyes, Madrid, España.

S I Pascual Pascual (SI)

UAM, Servicio de Neurología Pediátrica, Hospital Universitario La Paz, Madrid, España.

R Peinado Peinado (R)

Servicio de Cardiología, Hospital Universitario La Paz, Madrid, España.

H Pérez (H)

Servicio de Neurología, Hospital Universitario de Canarias, Santa Cruz de Tenerife, España.

J J Poza Aldea (JJ)

Servicio de Neurología, Hospital Donostia, San Sebastián, Guipúzcoa, España.

M Rabasa (M)

Servicio de Neurología, Hospital Universitario de Fuenlabrada, Fuenlabrada, Madrid, España.

A Ramos (A)

Servicio de Neurología, Hospital Germans Trias i Pujol, Badalona, Barcelona, España.

A Rosado Bartolomé (A)

Medicina de Familia y Comunitaria, Centro de Salud Mar Báltico, Madrid, España.

M Á Rubio Pérez (MÁ)

Servicio de Neurología, Hospital del Mar, Barcelona, España.

J A Urtizberea (JA)

Centre de Compétences Maladies Neuromusculaires, Hôpital Marin d'Hendaye APHP, Hendaya, Francia.

G Zapata-Wainberg (G)

Enfermedades Neuromusculares, Servicio de Neurología, Hospital Universitario de La Princesa, Madrid, España.

E Gutiérrez-Rivas (E)

Servicio de Neurología, Hospital Universitario 12 de Octubre, Madrid, España.

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