Genetic Profile of Patients with Limb-Girdle Muscle Weakness in the Chilean Population.

Chile LGMD hereditary myopathies high-throughput sequencing limb-girdle muscle weakness next-generation sequencing

Journal

Genes
ISSN: 2073-4425
Titre abrégé: Genes (Basel)
Pays: Switzerland
ID NLM: 101551097

Informations de publication

Date de publication:
16 06 2022
Historique:
received: 09 05 2022
revised: 04 06 2022
accepted: 13 06 2022
entrez: 24 6 2022
pubmed: 25 6 2022
medline: 28 6 2022
Statut: epublish

Résumé

Hereditary myopathies are a group of genetically determined muscle disorders comprising more than 300 entities. In Chile, there are no specific registries of the distinct forms of these myopathies. We now report the genetic findings of a series of Chilean patients presenting with limb-girdle muscle weakness of unknown etiology. Eighty-two patients were explored using high-throughput sequencing approaches with neuromuscular gene panels, establishing a definite genetic diagnosis in 49 patients (59.8%) and a highly probable genetic diagnosis in eight additional cases (9.8%). The most frequent causative genes identified were

Identifiants

pubmed: 35741838
pii: genes13061076
doi: 10.3390/genes13061076
pmc: PMC9223019
pii:
doi:

Types de publication

Journal Article Research Support, Non-U.S. Gov't

Langues

eng

Sous-ensembles de citation

IM

Références

Neurol Sci. 2022 Jul;43(7):4473-4481
pubmed: 35175440
Genet Med. 2018 Dec;20(12):1687-1688
pubmed: 29543229
Muscle Nerve. 2016 Jan;53(1):49-57
pubmed: 25900324
Hum Mutat. 2018 Nov;39(11):1517-1524
pubmed: 30192042
Neurol Neuroimmunol Neuroinflamm. 2018 Dec 12;6(1):e523
pubmed: 30588482
Cell. 2019 Jan 24;176(3):535-548.e24
pubmed: 30661751
Genet Med. 2015 May;17(5):405-24
pubmed: 25741868
Hum Mutat. 2018 Nov;39(11):1593-1613
pubmed: 30311386
Appl Transl Genom. 2015 Sep 04;7:26-31
pubmed: 27054082
Genes (Basel). 2020 May 11;11(5):
pubmed: 32403337
Protein J. 2021 Aug;40(4):466-488
pubmed: 34110586
Genet Med. 2017 Oct;19(10):1151-1158
pubmed: 28518168
J Neuromuscul Dis. 2016 Aug 30;3(3):293-308
pubmed: 27854229
Genet Med. 2021 Aug;23(8):1574-1577
pubmed: 33927379
Continuum (Minneap Minn). 2019 Dec;25(6):1599-1618
pubmed: 31794462
Ann Clin Transl Neurol. 2018 Dec 01;5(12):1574-1587
pubmed: 30564623
J Comput Biol. 2004;11(2-3):377-94
pubmed: 15285897
Eur J Neurol. 2021 Jun;28(6):2092-2102
pubmed: 33715265
Gene Ther. 2017 Sep;24(9):578-580
pubmed: 28753203
Int J Mol Sci. 2021 Apr 20;22(8):
pubmed: 33924139
Neuromuscul Disord. 2021 Dec;31(12):1313-1357
pubmed: 34930546
Orphanet J Rare Dis. 2020 Jan 13;15(1):11
pubmed: 31931849
Neuromuscul Disord. 2018 Aug;28(8):702-710
pubmed: 30055862
Neurol Genet. 2015 Aug 13;1(2):e13
pubmed: 27066550
Neurology. 2016 Jul 5;87(1):71-6
pubmed: 27281536
Nat Rev Neurol. 2011 Jun 08;7(6):343-54
pubmed: 21654717
Genet Med. 2019 Nov;21(11):2512-2520
pubmed: 31105274
JAMA. 2013 Nov 27;310(20):2191-4
pubmed: 24141714
Mol Med Rep. 2014 May;9(5):1515-32
pubmed: 24626787
Genet Med. 2020 Sep;22(9):1478-1488
pubmed: 32528171
Muscle Nerve. 2019 Apr;59(4):436-444
pubmed: 30578674
J Med Genet. 2016 Mar;53(3):145-51
pubmed: 26754139
J Neuromuscul Dis. 2020;7(2):153-166
pubmed: 32039858
Am J Hum Genet. 2016 Oct 6;99(4):877-885
pubmed: 27666373
Neuromuscul Disord. 2020 Jun;30(6):503-509
pubmed: 32518057
Nucleic Acids Res. 2009 May;37(9):e67
pubmed: 19339519
Neuromuscul Disord. 2022 May 28;:
pubmed: 35688744
PLoS One. 2017 Apr 12;12(4):e0175343
pubmed: 28403181
J Neurol. 2016 Apr;263(4):743-50
pubmed: 26886200
Acta Neuropathol Commun. 2014 Sep 11;2:100
pubmed: 25214167
Eur J Transl Myol. 2017 Sep 20;27(3):6832
pubmed: 29118959

Auteurs

Mathieu Cerino (M)

Marseille Medical Genetics Université, INSERM, U 1251, Aix-Marseille Université, 13005 Marseille, France.

Patricio González-Hormazábal (P)

Programa de Genética Humana, Instituto de Ciencias Biomédicas (ICBM), Facultad de Medicina, Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.

Mario Abaji (M)

Marseille Medical Genetics Université, INSERM, U 1251, Aix-Marseille Université, 13005 Marseille, France.

Sebastien Courrier (S)

Marseille Medical Genetics Université, INSERM, U 1251, Aix-Marseille Université, 13005 Marseille, France.

Francesca Puppo (F)

Marseille Medical Genetics Université, INSERM, U 1251, Aix-Marseille Université, 13005 Marseille, France.

Yves Mathieu (Y)

Marseille Medical Genetics Université, INSERM, U 1251, Aix-Marseille Université, 13005 Marseille, France.

Alejandra Trangulao (A)

Programa de Genética Humana, Instituto de Ciencias Biomédicas (ICBM), Facultad de Medicina, Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.
Unidad Neuromuscular, Departamento Neurología y Neurocirugía, Hospital Clínico Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.
Unidad de Patología Neuromuscular, Departamento de Neurología y Neurocirugía, Clínica Dávila, Santiago 8431657, Chile.
Departamento de Anatomía y Medicina Legal, Facultad de Medicina, Universidad de Chile, Santiago 8380456, Chile.

Nicholas Earle (N)

Unidad de Patología Neuromuscular, Departamento de Neurología y Neurocirugía, Clínica Dávila, Santiago 8431657, Chile.

Claudia Castiglioni (C)

Unidad de Neurología, Departamento de Pediatría, Clínica Las Condes, Santiago 7591047, Chile.

Jorge Díaz (J)

Centro de Imagenología, Hospital Clínico Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.

Mario Campero (M)

Unidad Neuromuscular, Departamento Neurología y Neurocirugía, Hospital Clínico Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.

Ricardo Hughes (R)

Unidad Neuromuscular, Departamento Neurología y Neurocirugía, Hospital Clínico Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.

Carmen Vargas (C)

Neurología Pediátrica Hospital Roberto del Río, Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.

Rocío Cortés (R)

Unidad de Neurología, Departamento de Pediatría, Clínica Las Condes, Santiago 7591047, Chile.
Neurología Pediátrica Hospital Roberto del Río, Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.

Karin Kleinsteuber (K)

Unidad de Neurología, Departamento de Pediatría, Clínica Las Condes, Santiago 7591047, Chile.
Neurología Pediátrica Hospital Roberto del Río, Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.

Ignacio Acosta (I)

Unidad de Patología Neuromuscular, Departamento de Neurología y Neurocirugía, Clínica Dávila, Santiago 8431657, Chile.

J Andoni Urtizberea (JA)

Institut de Myologie, Hôpital de la Pitié-Salpêtrière, 75013 Paris, France.

Nicolas Lévy (N)

Marseille Medical Genetics Université, INSERM, U 1251, Aix-Marseille Université, 13005 Marseille, France.
Department of Medical Genetics, Hôpital Timone Enfants, APHM, 13385 Marseille, France.

Marc Bartoli (M)

Marseille Medical Genetics Université, INSERM, U 1251, Aix-Marseille Université, 13005 Marseille, France.

Martin Krahn (M)

Marseille Medical Genetics Université, INSERM, U 1251, Aix-Marseille Université, 13005 Marseille, France.
Department of Medical Genetics, Hôpital Timone Enfants, APHM, 13385 Marseille, France.

Lilian Jara (L)

Programa de Genética Humana, Instituto de Ciencias Biomédicas (ICBM), Facultad de Medicina, Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.

Pablo Caviedes (P)

Programa de Farmacología Molecular y Clínica, ICBM, Facultad de Medicina, Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.
Centro de Biotecnología y Bioingeniería (CeBiB), Departamento de Ingeniería Química, Biotecnología y Biomateriales, Facultad de Ciencias Físicas y Matemáticas, Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.

Svetlana Gorokhova (S)

Marseille Medical Genetics Université, INSERM, U 1251, Aix-Marseille Université, 13005 Marseille, France.
Department of Medical Genetics, Hôpital Timone Enfants, APHM, 13385 Marseille, France.

Jorge A Bevilacqua (JA)

Unidad Neuromuscular, Departamento Neurología y Neurocirugía, Hospital Clínico Universidad de Chile, Santiago 8380492, Chile.
Unidad de Patología Neuromuscular, Departamento de Neurología y Neurocirugía, Clínica Dávila, Santiago 8431657, Chile.
Departamento de Anatomía y Medicina Legal, Facultad de Medicina, Universidad de Chile, Santiago 8380456, Chile.

Articles similaires

[Redispensing of expensive oral anticancer medicines: a practical application].

Lisanne N van Merendonk, Kübra Akgöl, Bastiaan Nuijen
1.00
Humans Antineoplastic Agents Administration, Oral Drug Costs Counterfeit Drugs

Smoking Cessation and Incident Cardiovascular Disease.

Jun Hwan Cho, Seung Yong Shin, Hoseob Kim et al.
1.00
Humans Male Smoking Cessation Cardiovascular Diseases Female
Humans United States Aged Cross-Sectional Studies Medicare Part C
1.00
Humans Yoga Low Back Pain Female Male

Classifications MeSH